上海交通大學醫學院星期日（26日）發表情況說明，證實已就本院研究人員仇子龍發表嘅醫學論文，以及附屬新華醫院一宗臨床研究成立專項工作組，展開全面調查，並稱「堅決反對違背科研倫理違規開展醫學科學研究」，將按調查情況嚴肅處理。事件源於國際期刊《科學》（Science）同學術誠信監督平台「撤稿觀察」（Retraction Watch）上星期四（23日）聯合披露：一名6歲女童去年3月喺新華醫院接受實驗性腦部鹼基編輯治療後7日死亡，事件被隱瞞咗超過一年。

據該項聯合調查，化名「美美」嘅女童患有Snijders Blok–Campeau綜合症，源於CHD3基因一個鹼基突變，主要造成語言、認知同運動發育遲緩，但通常唔會致命。父母經病友微信群認識仇子龍團隊，決定嘗試個體化鹼基編輯療法。2025年3月24日，醫療團隊將載有鹼基編輯器TeABE、數以兆計嘅腺相關病毒（AAV）注入佢嘅脊髓液。三日後美美開始發燒，繼而出現嚴重腎損傷，第七日死於血栓性微血管病。院內文件顯示，倫理委員會事後緊急開會，將死亡同治療嘅關聯評定為「肯定相關」，但事件從未對外公布，亦無反映喺臨床試驗登記資料。

報道指，美美一家先後籌集約86萬美元（約670萬港元）資助療法研發，資金來自積蓄同向親友借貸；其中約13萬美元曾分批匯入負責實驗嘅研究員楊侃私人戶口，女童離世後退回。《科學》引述知情同意書內容稱，文件當時列明所有費用由贊助方藍旗信途基因科技承擔，而該公司正正係仇子龍創辦。

監管層面，今次試驗屬「研究者發起臨床研究」（IIT），只需醫院內部倫理委員會批准，毋須經國家藥監局審批。倫理委員會早喺2025年1月2日放行，但獼猴毒理報告要到2月17日先完成，結果顯示4隻受試獼猴全部出現中度至重度肝損傷，其中一隻高劑量組更有腎損傷。

仇子龍團隊今年2月18日仍喺《自然》（Nature）發表相關小鼠及靈長類研究，隻字未提人體試驗同死亡個案，投稿版本入面美美一家嘅基因數據同致謝亦被刪走，只寫低「臨床轉化仍然係重大挑戰」。《自然》表示刊登前並不知情，首席編輯切薩里（Francesca Cesari）稱若果當時獲告知，定會喺決策過程中審慎評估。7名遺傳學、病毒學同生物倫理學專家審閱資料後，質疑團隊淡化風險、忽視動物實驗警號，德州大學西南醫學中心嘅格雷（Steven Gray）直言呢項療法根本唔應該進入人體試驗，多名專家促請全面覆核論文圖像同數據，並披露完整資金來源，部分問題或需撤稿。

問責至今有限。上海當局去年9月只向新華醫院罰款約3600美元（約2.8萬港元），負責臨床研究嘅余永國（Yongguo Yu）教授接受口頭輔導，仇子龍未受公開處分；美國臨床試驗登記網站至本月24日仍顯示該試驗處於「招募中」，最後更新日期係2025年3月6日，即女童接受注射前18日。事發前一個月，費城兒童醫院為患致命代謝病嘅嬰兒「Baby KJ」進行同類鹼基編輯治療，全程喺美國食品及藥物管理局監管下公開發表。仇子龍及新華醫院暫未回應查詢。