美國食品藥物管理局（FDA）正式批准咗一款全新嘅血友病治療藥物——Fitusiran（商品名：Qfitlia），為A型同B型血友病患者帶嚟新希望！呢款藥係首創嘅「小干擾RNA」（siRNA）療法，唔同於傳統需要補充凝血因子嘅方法，Fitusiran透過降低體內「抗凝血酶」（antithrombin）水平，促進凝血酶生成，有助患者恢復正常凝血功能。無論係有定無凝血因子抑制抗體嘅患者，呢款藥都適用，為血友病患者提供多一個更方便嘅治療選擇。

Fitusiran嘅使用方法簡單，只需要每兩個月皮下注射一次，劑量會根據FDA認可嘅INNOVANCE抗凝血酶檢測結果作出調整，確保抗凝血酶水平維持喺15%至35%之間。臨床試驗顯示，Fitusiran可以將無抑制抗體患者嘅年化出血率降低71%，而有抑制抗體嘅患者則降低73%，效果相當顯著。美國FDA非惡性血液病學部門副主任Tanya Wroblewski醫生表示：「Fitusiran嘅批准對血友病患者意義重大，因為佢比其他療法需要更少次嘅注射，有助改善患者生活質素。」

不過，Fitusiran亦有潛在副作用，包括血栓風險、膽囊疾病同肝毒性，所以患者需要喺醫生指導下使用。洛杉磯兒童醫院血栓與止血中心主任Guy Young醫生指出：「Fitusiran嘅獨特作用機制適用於所有血友病類型，包括有抑制抗體同B型血友病患者，回應咗過往未被滿足嘅醫療需求。」

Alnylam製藥公司行政總裁Yvonne Greenstreet亦補充：「臨床研究顯示，Fitusiran可將年化出血率降低高達90%，為患者提供一個革命性嘅治療方案。」

呢款由Alnylam製藥研發、Sanofi負責銷售嘅新藥，有望喺血友病治療領域掀起新篇章，協助患者減輕出血風險同治療負擔。如想了解更多詳情，可瀏覽FDA官方網站，或參考Sanofi同Alnylam發佈嘅公告。